Zal de FDA binnenkort een CBD-gebaseerd medicijn goedkeuren?

Een op cannabis gebaseerd medicijn kan dit jaar in de Verenigde Staten met recept te koop zijn. Positieve klinische proeven van Epidiolex zouden de Food and Drug Administration (FDA) kunnen overtuigen om het CBD-gebaseerde medicijn tegen aanvallen al in juni goed te keuren.

Het medicijn, ontwikkeld door GW Pharmaceuticals, is gemaakt van gezuiverd cannabidiol (CBD), een niet-psychoactieve stof die voorkomt in de cannabisplant (waaronder zowel marihuana als hennep). Hoewel CBD informeel al jaren wordt gebruikt om epilepsie te behandelen, zou dit de eerste keer zijn dat een op cannabis gebaseerd medicijn ter goedkeuring aan de FDA is voorgelegd.

De nieuwe studie, die de resultaten van de fase 3 klinische proeven van Epidiolex beschrijft, werd gepubliceerd in het tijdschrift The Lancet. Volgens een persbericht van GW Pharmaceuticals heeft het medicijn "de frequentie van maandelijkse valaanvallen significant verminderd in vergelijking met placebo bij patiënten die moeilijk te behandelen zijn wanneer het werd toegevoegd aan de bestaande behandeling."

Het medicijn werd getest op patiënten met het Lennox-Gastaut-syndroom, een zeldzame epilepsie die doorgaans in de kindertijd begint. Het bedrijf heeft ook aangetoond dat het medicijn effectief is bij de behandeling van het Dravet-syndroom, een andere epileptische aandoening. In de studie had 44 procent van de patiënten die met Epidiolex werden behandeld een significante vermindering van aanvallen. De proef verdeelde 171 patiënten willekeurig in twee groepen, waarvan er één het nieuwe medicijn ontving en de ander een placebo.

"Voor sommigen is het niet veel," zei hoofdauteur Elizabeth Thiele tegen The Washington Post. "Maar voor de mensen voor wie het werkt, is het onbetaalbaar." Thiele is de directeur van het Pediatrisch Epilepsieprogramma van het Massachusetts General Hospital in Boston, en een professor neurologie aan de Harvard Medical School.

De fabrikant heeft al een New Drug Application ingediend bij de FDA. De aanvraag werd in december geaccepteerd en goedkeuring wordt in juni verwacht. GW zegt dat het medicijn kort na juni beschikbaar zal zijn, als het wordt goedgekeurd. Het bedrijf heeft ook een Marketing Authorisation Application ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) in december 2017, en verwacht een beslissing begin 2019.

Ongeveer 1.500 patiënten worden al behandeld met Epidiolex in de VS onder de “compassionate use” vrijstelling van de FDA die sommige patiënten met ernstige aandoeningen toestaat bepaalde medicijnen te gebruiken voordat ze FDA-goedkeuring ontvangen.

“Een kind dat me te binnen schiet had meerdere aanvallen per dag. Ze had alle mogelijke medicatie gehad,” vertelde Dr. Thiele aan de Post. Ze zei dat het meisje nu al bijna vier jaar aanvalsvrij is. “Ze praat nu over haar opties voor de universiteit. Ze zou deze conversatie nooit eerder hebben gevoerd. Het is levensveranderend geweest.”

Cannabis en al zijn onderdelen, inclusief de cannabinoïden CBD en THC, worden door de Amerikaanse regering geclassificeerd als een Schedule 1-narcoticum. Schedule 1-medicijnen worden gedefinieerd als middelen zonder medische waarde en met een hoog misbruikpotentieel. Dat betekent dat de FDA-goedkeuring voor Epidiolex de bizarre situatie zou kunnen creëren van één CBD-gebaseerd medicijn dat door de overheid is goedgekeurd, terwijl alle andere CBD-producten (zoals CBD-olie voor pijn) federale classificatie houden als de meest gevaarlijke medicijnen, zoals heroïne.