Är FDA nära att godkänna ett CBD-baserat läkemedel?

Ett cannabisbaserat läkemedel kan bli tillgängligt för försäljning med recept i USA i år. Positiva kliniska studier av Epidiolex skulle kunna övertyga Food and Drug Administration (FDA) att godkänna det CBD-baserade antikonvulsiva läkemedlet så tidigt som i juni.

Läkemedlet, utvecklat av GW Pharmaceuticals, är gjort av renat cannabidiol (CBD), en icke-psykoaktiv förening som finns i cannabisplantan (som inkluderar både marijuana och hampa). Även om CBD har använts informellt för att behandla epilepsi i många år, skulle detta vara första gången ett cannabisbaserat läkemedel har skickats för godkännande till FDA.

Den nya studien, som beskriver resultaten av fas 3 kliniska studier av Epidiolex, publicerades i tidskriften The Lancet. Enligt ett pressmeddelande från GW Pharmaceuticals, “minskade läkemedlet signifikant den månatliga frekvensen av drop-anfall jämfört med placebo hos patienter med högbehandlingsresistenta tillstånd när det lades till befintlig behandling.”

Läkemedlet testades på patienter med Lennox-Gastaut syndrom, en sällsynt epilepsi som vanligtvis börjar i barndomen. Företaget har också visat att läkemedlet är effektivt mot Dravet syndrom, ett annat epileptiskt tillstånd. I studien hade 44 procent av de patienter som behandlades med Epidiolex en betydande minskning av anfall. Studien tilldelade slumpmässigt 171 patienter i två grupper, en som fick det nya läkemedlet och den andra som fick placebo.

"För vissa gör det inte mycket," sa huvudförfattaren Elizabeth Thiele till The Washington Post. "Men för de personer det fungerar för, är det ovärderligt." Thiele är chef för Pediatric Epilepsy Program vid Massachusetts General Hospital i Boston, och en professor i neurologi vid Harvard Medical School.

Tillverkaren har redan lämnat in en ansökan om nytt läkemedel till FDA. Ansökan accepterades i december, och godkännande förväntas i juni. GW säger att läkemedlet kommer att vara tillgängligt snart efter juni, om det godkänns. Företaget har också lämnat in en ansökan om marknadsföringsgodkännande till den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) i december 2017, och förväntar sig ett beslut i början av 2019.

Ungefär 1 500 patienter behandlas redan med Epidiolex i USA under FDAs “compassionate use”-undantag som gör att vissa patienter med allvarliga tillstånd kan använda vissa läkemedel innan de får FDA-godkännande.

“En flicka som kommer till minnet hade flera anfall varje dag. Hon hade varit på alla möjliga mediciner,” sa Dr. Thiele till Post. Hon sa att flickan nu har varit anfallsfri i nästan fyra år. “Hon pratar nu om universitetsalternativ. Hon skulle aldrig ha haft den diskussionen innan. Det har förändrat livet.”

Cannabis och alla dess delar, inklusive cannabinoiderna CBD och THC, klassificeras av den amerikanska regeringen som en Schema 1-narkotikum. Schema 1-droger definieras som att de saknar medicinskt värde och har hög missbruksrisk. Det betyder att FDA-godkännande för Epidiolex kan skapa en bisarr situation där ett CBD-baserat läkemedel har godkänts av regeringen, medan alla andra CBD-produkter (som CBD-olja för smärta) förblir federalt klassificerade med de farligaste drogerna, som heroin.