Czy FDA wkrótce zatwierdzi lek oparty na CBD?

Leki na bazie konopi mogą być dostępne do sprzedaży na receptę w Stanach Zjednoczonych w tym roku. Pozytywne wyniki badań klinicznych Epidiolex mogą przekonać Food and Drug Administration (FDA) do zatwierdzenia leku przeciwdrgawkowego opartego na CBD już w czerwcu.

Lek, opracowany przez GW Pharmaceuticals, jest wykonany z oczyszczonego kannabidiolu (CBD), niepsychoaktywnego związku występującego w roślinie konopi (która obejmuje zarówno marihuanę, jak i konopie). Chociaż CBD było używane nieformalnie do leczenia epilepsji przez lata, byłoby to po raz pierwszy, gdy lek na bazie konopi został złożony do zatwierdzenia przez FDA.

nowe badanie, opisujące wyniki badań klinicznych fazy 3 Epidiolex, zostało opublikowane w czasopiśmie The Lancet. Zdaniem komunikatu prasowego od GW Pharmaceuticals, lek "znacząco zmniejszył miesięczną częstość występowania napadów w porównaniu do placebo u pacjentów z trudną do leczenia epilepsją, gdy dodano go do istniejącego leczenia."

Lek był testowany na pacjentach z zespołem Lennoxa-Gastauta, rzadką epilepsją, która zazwyczaj zaczyna się w dzieciństwie. Firma wykazała również, że lek jest skuteczny w leczeniu zespołu Dravet, innego stanu epileptycznego. W badaniu 44 procent pacjentów leczonych Epidiolex miało znaczną redukcję napadów. Badanie losowo podzieliło 171 pacjentów na dwie grupy, jedna otrzymywała nowy lek, a druga placebo.

"Dla niektórych to nie robi wielkiej różnicy," powiedziała główna autorka Elizabeth Thiele w rozmowie z The Washington Post. "Ale dla ludzi, którym to pomaga, jest bezcenne." Thiele jest dyrektorem Programu Epilepsji Pediatrycznej w Massachusetts General Hospital w Bostonie i profesorem neurologii w Harvard Medical School.

Producent już złożył Wniosek o Zatwierdzenie Nowego Leku do FDA. Wniosek został zaakceptowany w grudniu, a zatwierdzenie jest oczekiwane w czerwcu. GW mówi, że lek będzie dostępny wkrótce po czerwcu, jeśli zostanie zatwierdzony. Firma złożyła również Wniosek o Zatwierdzenie Marketingowe do Europejskiej Agencji Leków (EMA) w grudniu 2017 roku i spodziewa się decyzji na początku 2019 roku.

Około 1500 pacjentów już otrzymuje leczenie Epidiolex w USA na mocy wyjątku "użycia współczującego" FDA, który pozwala niektórym pacjentom z poważnymi stanami na korzystanie z niektórych leków przed ich zatwierdzeniem przez FDA.

„Jedno dziecko, które przychodzi mi na myśl, miało wiele napadów dziennie. Było na wszystkich możliwych lekach,” powiedział dr Thiele w rozmowie z Post. Powiedziała, że dziewczynka jest teraz wolna od napadów przez prawie cztery lata. „Teraz rozmawia o możliwościach studiów. Nigdy wcześniej nie miała takiej rozmowy. To zmieniło jej życie.”

Konopie i wszystkie ich części, w tym kannabinoidy CBD i THC, są klasyfikowane przez rząd USA jako narkotyk z Harmonogramu 1. Leki z Harmonogramu 1 są definiowane jako nieposiadające wartości medycznej i mające wysoki potencjał nadużycia. To oznacza, że zatwierdzenie Epidiolex przez FDA mogłoby stworzyć dziwną sytuację, w której jeden lek oparty na CBD zostałby zatwierdzony przez rząd, podczas gdy wszystkie inne produkty CBD (takie jak olej CBD na ból) pozostają klasyfikowane jako najbardziej niebezpieczne leki, jak heroina.