Η FDA είναι έτοιμη να εγκρίνει ένα φάρμακο με βάση την CBD;

Ένα φαρμακευτικό προϊόν που βασίζεται στη κάνναβη μπορεί να είναι διαθέσιμο προς πώληση με συνταγή στις Ηνωμένες Πολιτείες φέτος. Θετικοί κλινικοί έλεγχοι του Epidiolex θα μπορούσαν να πείσουν τη Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) να εγκρίνει το φάρμακο για την καταπολέμηση των σπασμών που βασίζεται στο CBD το νωρίτερο τον Ιούνιο.

Το φάρμακο, που αναπτύχθηκε από τη GW Pharmaceuticals, είναι παρασκευασμένο από καθαρισμένο καννάβιδο (CBD), μια μη ψυχοδραστική ένωση που βρίσκεται στο φυτό κάνναβης (το οποίο περιλαμβάνει τόσο την μαριχουάνα όσο και το κάνναβη). Αν και το CBD έχει χρησιμοποιηθεί ανεπίσημα για τη θεραπεία της επιληψίας για χρόνια, αυτό θα ήταν η πρώτη φορά που ένα φάρμακο που βασίζεται στην κάνναβη έχει υποβληθεί για έγκριση στη FDA.

Η νέα μελέτη, που περιγράφει τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών Φάσης 3 του Epidiolex, δημοσιεύθηκε στο περιοδικό The Lancet. Σύμφωνα με μια δελτίο τύπου από την GW Pharmaceuticals, το φάρμακο “μείωσε σημαντικά τη συχνότητα των σπασμών σε μηνιαία βάση σε σύγκριση με το placebo σε ασθενείς με υψηλή αντίσταση στη θεραπεία όταν προστέθηκε στην υπάρχουσα θεραπεία.”

Το φάρμακο δοκιμάστηκε σε ασθενείς με σύνδρομο Lennox-Gastaut, μια σπάνια μορφή επιληψίας που συνήθως αρχίζει στην παιδική ηλικία. Η εταιρεία έχει επίσης δείξει ότι το φάρμακο είναι αποτελεσματικό στη θεραπεία του συνδρόμου Dravet, μιας άλλης επιληπτικής κατάστασης. Στη μελέτη, το 44 τοις εκατό των ασθενών που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Epidiolex παρουσίασαν σημαντική μείωση των σπασμών. Η δοκιμή ανατέθηκε τυχαία σε 171 ασθενείς σε δύο ομάδες, μία λαμβάνοντας το νέο φάρμακο και η άλλη παίρνοντας ένα placebo.

"Για κάποιους, δεν κάνει πολύ," είπε η κύρια συγγραφέας Ελίζαμπεθ Τίλε στη Washington Post. "Αλλά για τους ανθρώπους στους οποίους λειτουργεί, είναι ανεκτίμητο." Η Τίλε είναι διευθύντρια του Προγράμματος Παιδικής Επιληψίας στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης στη Βοστώνη και καθηγήτρια Νευρολογίας στη Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ.

Ο κατασκευαστής έχει ήδη υποβάλει μια Αίτηση Νέου Φαρμάκου στη FDA. Η αίτηση έγινε αποδεκτή τον Δεκέμβριο και αναμένεται έγκριση τον Ιούνιο. Η GW δηλώνει ότι το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο σύντομα μετά τον Ιούνιο, αν εγκριθεί. Η εταιρεία έχει επίσης υποβάλει μια Αίτηση Εξουσιοδότησης Εμπορίας στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) τον Δεκέμβριο του 2017 και αναμένει απόφαση στις αρχές του 2019.

Περίπου 1.500 ασθενείς ήδη υποβάλλονται σε θεραπεία με Epidiolex στις Η.Π.Α. βάσει της εξαίρεσης “συμπαθητικής χρήσης” της FDA που επιτρέπει σε ορισμένους ασθενείς με σοβαρές καταστάσεις να χρησιμοποιούν ορισμένα φάρμακα πριν λάβουν έγκριση από τη FDA.

“Ένα παιδί που έρχεται στο μυαλό είχε πολλαπλούς σπασμούς τη μέρα. Είχε δοκιμάσει όλα τα δυνατά φάρμακα,” είπε η Δρ. Τίλε στον Post. Είπε ότι το κορίτσι είναι τώρα ελεύθερο σπασμών για σχεδόν τέσσερα χρόνια. “Μιλάει τώρα για επιλογές κολλεγίου. Ποτέ δεν θα είχε αυτή τη συζήτηση πριν. Έχει αλλάξει τη ζωή της.”

Η κάνναβη και όλα τα μέρη της, συμπεριλαμβανομένων των κανναβινοειδών CBD και THC, κατατάσσονται από την κυβέρνηση των Η.Π.Α. ως ναρκωτικά Κατηγορίας 1. Τα φάρμακα Κατηγορίας 1 ορίζονται ως μη έχοντα ιατρική αξία και υψηλή πιθανότητα κατάχρησης. Αυτό σημαίνει ότι η έγκριση της FDA για το Epidiolex θα μπορούσε να δημιουργήσει την παράλογη κατάσταση ενός φαρμάκου βασισμένου στο CBD που εγκρίνεται από την κυβέρνηση, ενώ όλα τα άλλα προϊόντα CBD (όπως το έλαιο CBD για πόνο) παραμένουν ομοσπονδιακά ταξινομημένα με τα πιο επικίνδυνα φάρμακα, όπως η ηρωίνη.