L'FDA est-elle sur le point d'approuver un médicament à base de CBD ?

Un médicament à base de cannabis pourrait être disponible à la vente avec prescription aux États-Unis cette année. Des essais cliniques positifs d'Epidiolex pourraient convaincre la Food and Drug Administration (FDA) d'approuver le médicament anti-crises à base de CBD dès juin.

Le médicament, développé par GW Pharmaceuticals, est fabriqué à partir de cannabidiol purifié (CBD), un composé non psychoactif trouvé dans la plante de cannabis (qui comprend à la fois la marijuana et le chanvre). Bien que le CBD ait été utilisé de manière informelle pour traiter l'épilepsie pendant des années, ce serait la première fois qu'un médicament à base de cannabis a été soumis à l'approbation de la FDA.

La nouvelle étude, décrivant les résultats des essais cliniques de Phase 3 Epidiolex, a été publiée dans le journal The Lancet. Selon un communiqué de presse de GW Pharmaceuticals, le médicament “a considérablement réduit la fréquence des crises de chute mensuelles par rapport au placebo chez des patients très résistants au traitement lorsqu'il était ajouté au traitement existant.”

Le médicament a été testé sur des patients atteints du syndrome de Lennox-Gastaut, une épilepsie rare qui commence généralement dans l'enfance. La société a également montré que le médicament était efficace pour traiter le syndrome de Dravet, une autre condition épileptique. Dans l'étude, 44 pour cent des patients traités avec Epidiolex ont connu une réduction significative des crises. L'essai a assigné au hasard 171 patients en deux groupes, l'un recevant le nouveau médicament, et l'autre recevant un placebo.

"Pour certains, cela ne fait pas beaucoup," a déclaré l'auteure principale Elizabeth Thiele au Washington Post. "Mais pour les personnes chez qui cela fonctionne, c'est inestimable." Thiele est la directrice du Programme pédiatrique d'épilepsie au Massachusetts General Hospital à Boston, et professeur de neurologie à la Harvard Medical School.

Le fabricant a déjà soumis une Demande de Nouveau Médicament à la FDA. La demande a été acceptée en décembre et l'approbation est attendue en juin. GW dit que le médicament sera disponible peu après juin, s'il est approuvé. La société a également soumis une Demande d'Autorisation de Mise sur le Marché à l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) en décembre 2017, et s'attend à une décision au début de 2019.

Environ 1 500 patients sont déjà traités avec Epidiolex aux États-Unis en vertu de l'exemption de «usage compassionnel» de la FDA qui permet à certains patients atteints de conditions graves d'utiliser certains médicaments avant de recevoir l'approbation de la FDA.

«Une enfant qui me vient à l'esprit avait plusieurs crises par jour. Elle avait pris tous les médicaments possibles», a déclaré le Dr Thiele au Post. Elle a dit que la fille est maintenant sans crise depuis presque quatre ans. «Elle parle maintenant des options de collège. Elle n'aurait jamais eu cette conversation auparavant. Cela a été un changement de vie.»

Le cannabis et toutes ses parties, y compris les cannabinoïdes CBD et THC, sont classés par le gouvernement des États-Unis comme une drogue de catégorie 1. Les drogues de catégorie 1 sont définies comme n'ayant aucune valeur médicale et un potentiel d'abus élevé. Cela signifie que l'approbation par la FDA d'Epidiolex pourrait créer la situation bizarre d'un médicament à base de CBD approuvé par le gouvernement, tandis que tous les autres produits à base de CBD (comme huile de CBD pour la douleur) restent classés au niveau fédéral avec les drogues les plus dangereuses, comme l'héroïne.